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Call-Eckdaten
Verbesserung der Zelltherapien durch genomische Techniken
Förderprogramm
Horizont Europa: Cluster 1 - Gesundheit
Call Nummer
HORIZON-HLTH-2025-01-TOOL-01
Termine
Öffnung
22.05.2025
Deadline
16.09.2025 17:00
Termin - 2. Stufe
Öffnung
23.05.2025
Förderquote
100%
Budget des Calls
€ 50.000.000,00
Geschätzter Beitrag der EU pro Projekt
zwischen € 8.000.000,00 und € 10.000.000,00
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Link zur Einreichung
Call-Inhalte
Kurzbeschreibung
Dieses Thema zielt darauf ab, Aktivitäten zu unterstützen, die eine oder mehrere erwartete Auswirkungen des Ziels "Entwicklung und Nutzung neuer Werkzeuge, Technologien und digitaler Lösungen für eine gesunde Gesellschaft" ermöglichen oder zu diesen beitragen.
Call-Ziele
Therapien auf der Grundlage von Zellen, Stammzellen oder somatischen Zellen, haben sich als hochwirksame Therapeutika für eine Vielzahl von Gesundheitsstörungen erwiesen. Allerdings gibt es nach wie vor Engpässe, die derzeit ihre sichere und effiziente Anwendung in großem Maßstab behindern. Genom- und Epigenom-Editierung haben ein großes Potenzial, einige dieser Engpässe zu überwinden und zur nächsten Generation zellbasierter Therapien zu führen. Die Weiterentwicklung der zellbasierten Therapie mit diesen Werkzeugen und die weitere Umsetzung dieser Forschung in klinisch brauchbare Lösungen könnten eine neue Ära innovativer Therapien einleiten.
Dieses Thema zielt auf die Entwicklung von gentechnisch veränderten Zellen ab, um die derzeitigen Einschränkungen zellulärer Therapien zu überwinden, wie z. B. Effizienz der Verabreichung, Patienten*innensicherheit, In-vivo-Persistenz, gewünschte therapeutische Wirkung, Immuntoleranz und Herstellungsabläufe. Der gewählte Ansatz sollte es ermöglichen, die Eigenschaften, das Schicksal und die Funktion der gentechnisch veränderten Zellen von der Genebene an zu kontrollieren und so zu maßgeschneiderten Zellen mit verbesserten therapeutischen Eigenschaften führen.
Der Einsatz der Gentechnik und insbesondere von Gen-Editierwerkzeugen sollte ein Schlüsselelement bei der Entwicklung der gentechnisch veränderten Zellen sein. Die therapeutische Wirkung sollte auf den endogenen Fähigkeiten der Zellen beruhen; die exogene Beladung der Zellen mit Arzneimitteln (unter Verwendung der Zellen als Arzneimittelträger) ist nicht vorgesehen.
Die manipulierten Zellen sollten von menschlichen Zellen stammen. Es können sowohl Stammzellen als auch somatische Zellen verwendet werden, die jedoch allogenen Ursprungs sein müssen, um die Entwicklung von Zelltherapeutika "von der Stange" zu ermöglichen.
Die Antragstellenden sollten in ihrem Vorschlag ausdrücklich angeben, auf welches der folgenden Therapiegebiete sie abzielen, und die vorgeschlagenen Arbeiten sollten sich nur auf dieses spezifische Therapiegebiet beziehen:
- Krebs und Onkologie
- Nervensystem und Sinnesorgane
- Kardiovaskuläres System und Kreislaufsystem
- Endokrinologie und Stoffwechselsystem
- Muskuloskelettales System
- Verdauungsapparat
- Infektionskrankheiten
- Atmungsorgane
- Dermatologie
- Immunsystem und Autoimmunkrankheiten
- Andere
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Erwartete Effekte und Auswirkungen
Die Tätigkeiten sollten alle folgenden Elemente umfassen:
- Entwicklung synthetischer genetischer Schaltkreise, die als Schalter dienen, um die gewünschte(n) Funktion(en) zu modulieren, und ihre Integration in die ausgewählten Zellen mit Hilfe neuer genomischer Techniken. Neben neuen Genomtechniken wie Genom- und Epigenom-Editierung kann auch die synthetische Biologie mit der Einführung von Transgenen oder künstlichen Genen eingesetzt werden, um die manipulierten Zellen mit verbesserten therapeutischen Eigenschaften auszustatten und den gewünschten Zellphänotyp zu erreichen. Die Antragsteller sollten Genkontrollsysteme, einschließlich Transkriptions-, Translations- und/oder posttranslationale Kontrolle, oder andere Ansätze verwenden, die Ein-Aus-Schalter und Kontrollsysteme, wie z. B. einen "Sense-and-Respond"-Mechanismus in den gentechnisch veränderten Zellen, die manchmal auch als "theranostische Zellen" bezeichnet werden, einrichten.
- Für die effiziente Konstruktion und die Beschleunigung der Design-Build-Test-Zyklen der technischen Zellen, die die programmierten Funktionalitäten enthalten, sollten modernste Werkzeuge, einschließlich digitaler Werkzeuge (z. B. Computer-Aided Design - CAD - und ähnliche Werkzeuge), verwendet werden.
- Geeignete In-vitro- und Ex-vivo-Systeme sollten für die Prüfung und Demonstration der Funktion und Leistung der gentechnisch veränderten Zellen verwendet werden. Ihr zusätzlicher Nutzen, ihre Sicherheit und Wirksamkeit sollten in geeigneten vorklinischen Modellen für einen bestimmten therapeutischen Bereich sichergestellt werden. Als therapeutisches Gebiet kann jede Krankheit, Funktionsstörung oder gesundheitliche Beeinträchtigung gewählt werden.
- Die Antragsteller sollten nachweisen, dass die gentechnisch veränderten Zellen sicher sind und die gewünschte therapeutische Wirkung in vivo entfalten. Für die Qualifizierung der entwickelten zellbasierten Therapie und im Hinblick auf die Durchführung klinischer Studien ist die Einbindung und Interaktion mit den Zulassungsbehörden während des Projekts unerlässlich. Der Nachweis der Durchführbarkeit der vorgeschlagenen zellbasierten Therapie in ersten In-Human-Studien wäre von Vorteil.
Geschlechtsspezifische Unterschiede sollten sowohl im Hinblick auf die Ausgangszellen als auch auf die gezielte therapeutische Anwendung berücksichtigt werden. Die Zusammenarbeit mit einschlägigen europäischen Forschungsinfrastrukturen und Erkenntnisse aus EU-geförderten Forschungsprojekten sollten berücksichtigt werden. Die Beteiligung von kleinen und mittleren Unternehmen (KMU) wird nachdrücklich empfohlen.
Die Vorschläge sollten die Einbeziehung der Gemeinsamen Forschungsstelle (GFS) der Europäischen Kommission als potenzielle Schnittstelle zwischen Forschungstätigkeiten und pränormativer Regulierungswissenschaft sowie in Bezug auf die potenzielle Validierung von Testmethoden für Regulierungszwecke berücksichtigen. In dieser Hinsicht wird die GFS eine Zusammenarbeit mit jedem erfolgreichen Vorschlag in Betracht ziehen, und diese Zusammenarbeit sollte gegebenenfalls nach der Genehmigung des Vorschlags aufgenommen werden.
Die Antragstellenden sollten in dem entsprechenden Anhang Einzelheiten zu ihren klinischen Studien angeben und dabei die im Einreichungssystem bereitgestellte Vorlage verwenden. Da erwartet wird, dass Vorschläge zu diesem Thema klinische Studien umfassen, wird die Verwendung der Vorlage dringend empfohlen.
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Erwartete Ergebnisse
Vorschläge zu diesem Thema sollten darauf abzielen, Ergebnisse zu liefern, die auf mehrere der folgenden erwarteten Ergebnisse ausgerichtet sind und zu diesen beitragen:
- Biomedizinische Wissenschaftler*innen verfügen über Instrumente, die es ihnen ermöglichen, Zellen mit spezifischen therapeutischen Eigenschaften zu entwickeln.
- Verbesserte Methoden und Tests stehen den Entwickler*innen biopharmazeutischer Produkte zur Verfügung.
- Kliniker*innen erhalten Zugang zu innovativen therapeutischen Ansätzen, mit denen sie Krankheiten behandeln können, für die es derzeit keine oder nur unzureichende therapeutische Strategien gibt.
- Das Zell-Engineering wird bereichert und ebnet den Weg für neue personalisierte Therapieoptionen.
Förderfähigkeitskriterien
Förderregion/-länder
Albanien (Shqipëria), Armenien (Հայաստան), Bosnien und Herzegowina (Bosna i Hercegovina / Босна и Херцеговина), Färöer (Føroyar / Færøerne), Georgien (საქართველო), Island (Ísland), Israel (ישראל / إِسْرَائِيل), Kanada (Canada), Kosovo (Kosova/Kosovë / Косово), Moldau (Moldova), Montenegro (Црна Гора), Neuseeland (Aotearoa), Nordmazedonien (Северна Македонија), Norwegen (Norge), Serbien (Srbija/Сpбија), Tunesien (تونس /Tūnis), Türkei (Türkiye), Ukraine (Україна), Vereinigtes Königreich (United Kingdom)
förderfähige Einrichtungen
Aus- und Weiterbildungseinrichtung, EU-Einrichtung, Forschungseinrichtung inkl. Universität, Kleines und mittleres Unternehmen (KMU), Non-Profit-Organisation (NPO) / Nichtregierungsorganisation (NGO), Private Einrichtung, inkl. privates Unternehmen (privat und gewinnorientiert), Sonstige, Öffentliche Einrichtung (national, regional und lokal; inkl. EVTZ)
verpflichtende Partnerschaft
Ja
Projektpartnerschaft
Um für eine Förderung in Frage zu kommen, müssen die Antragstellende ihren Sitz in einem der folgenden Länder haben:
- den Mitgliedstaaten der Europäischen Union, einschließlich ihrer Regionen in äußerster Randlage
- den überseeischen Ländern und Gebieten (ÜLG), die mit den Mitgliedstaaten verbunden sind
- mit Horizont Europa assoziierte Länder - siehe Liste der teilnehmenden Länder
Nur Rechtspersonen, die ein Konsortium bilden, können an den Maßnahmen teilnehmen, sofern dem Konsortium als Begünstigte drei voneinander unabhängige Rechtspersonen angehören, die jeweils in einem anderen Land ansässig sind, und zwar
- mindestens eine unabhängige Rechtsperson mit Sitz in einem Mitgliedstaat und
- mindestens zwei weitere unabhängige Rechtspersonen, die jeweils in verschiedenen Mitgliedstaaten oder assoziierten Ländern ansässig sind.
In Anerkennung der Öffnung der Programme der US-amerikanischen National Institutes of Health für europäische Forscher kommt jede Rechtsperson mit Sitz in den Vereinigten Staaten von Amerika für eine Finanzierung durch die Union in Betracht.
Jede Rechtsperson, unabhängig von ihrem Sitz, einschließlich Rechtspersonen aus nicht assoziierten Drittländern oder internationalen Organisationen (einschließlich internationaler europäischer Forschungsorganisationen), kann teilnehmen (unabhängig davon, ob sie für eine Finanzierung in Frage kommt oder nicht), sofern die in der Horizont-Europa-Verordnung festgelegten Bedingungen sowie alle anderen im jeweiligen Aufforderungsthema festgelegten Bedingungen erfüllt sind.
Eine "Rechtsperson" ist eine natürliche oder juristische Person, die nach einzelstaatlichem Recht, EU-Recht oder internationalem Recht gegründet wurde und als solche anerkannt ist, Rechtspersönlichkeit besitzt und in eigenem Namen handelnd Rechte ausüben und Verpflichtungen eingehen kann, oder eine Einrichtung ohne Rechtspersönlichkeit.
weitere Förderkriterien
Sonderfälle:
- Verbundene Einrichtungen (d. h. Einrichtungen, die rechtlich oder kapitalmäßig mit einem Begünstigten verbunden sind und sich an der Maßnahme mit ähnlichen Rechten und Pflichten wie die Begünstigten beteiligen, die aber die Finanzhilfevereinbarung nicht unterzeichnen und daher nicht selbst zu Begünstigten werden) sind zulässig, wenn sie für eine Teilnahme und Finanzierung in Frage kommen.
- Assoziierte Partner (d. h. Einrichtungen, die sich an der Maßnahme beteiligen, ohne die Finanzhilfevereinbarung zu unterzeichnen, und ohne das Recht, Kosten in Rechnung zu stellen oder Beiträge zu fordern) sind zulässig, sofern die in den besonderen Bedingungen der Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen genannten Bedingungen für assoziierte Partner erfüllt sind.
- Einrichtungen, die nach nationalem Recht keine Rechtspersönlichkeit besitzen, können ausnahmsweise teilnehmen, sofern ihre Vertreter*innen in der Lage sind, in ihrem Namen rechtliche Verpflichtungen einzugehen, und Garantien zum Schutz der finanziellen Interessen der EU bieten, die denen von juristischen Personen gleichwertig sind.
- Nach EU-Recht geschaffene Rechtspersonen (EU-Einrichtungen), einschließlich dezentraler Agenturen, können dem Konsortium angehören, sofern in ihrem Gründungsakt nichts anderes vorgesehen ist.
- Internationale europäische Forschungseinrichtungen sind förderfähig. Internationale Organisationen mit Sitz in einem Mitgliedstaat oder einem assoziierten Land sind förderfähig für "Ausbildungs- und Mobilitätsmaßnahmen" oder wenn dies in den spezifischen Bedingungen der Aufforderung/des Themas vorgesehen ist. Andere internationale Organisationen sind nicht förderfähig, es sei denn, dies ist in den spezifischen Bedingungen der Aufforderung/des Themas vorgesehen oder ihre Beteiligung wird von der Bewilligungsbehörde als wesentlich für die Durchführung der Maßnahme angesehen.
- Gemeinsame Forschungsstelle (GFS) - Sofern dies in den besonderen Bedingungen der Aufforderung vorgesehen ist, können die Antragstellenden in ihren Vorschlägen den möglichen Beitrag der GFS erwähnen, die GFS beteiligt sich jedoch nicht an der Ausarbeitung und Einreichung des Vorschlags. Die Antragstellenden geben den Beitrag an, den die GFS je nach Umfang des Themas zu dem Projekt leisten könnte. Nach dem Bewertungsverfahren können die GFS und das für die Finanzierung ausgewählte Konsortium eine Vereinbarung über die spezifischen Bedingungen für die Beteiligung der GFS treffen. Wird eine Einigung erzielt, kann die GFS der Finanzhilfevereinbarung als Begünstigter beitreten, der eine Nullfinanzierung beantragt, oder sich als assoziierter Partner beteiligen und würde dem Konsortium als Mitglied beitreten.
- Vereinigungen und Interessenverbände - Einrichtungen, die sich aus Mitgliedern zusammensetzen (z. B. europäische Forschungsinfrastrukturkonsortien (ERICs)), können als "alleinige Begünstigte" oder "Begünstigte ohne Rechtspersönlichkeit" teilnehmen. Wenn die Maßnahme jedoch in der Praxis von den einzelnen Mitgliedern durchgeführt wird, sollten diese Mitglieder ebenfalls teilnehmen (entweder als Begünstigte oder als verbundene Einrichtungen, da ihre Kosten sonst NICHT förderfähig sind).
- Restriktive Maßnahmen der EU - Einrichtungen, die restriktiven Maßnahmen der EU gemäß Artikel 29 des Vertrags über die Europäische Union (EUV) und Artikel 215 des Vertrags über die Arbeitsweise der EU (AEUV) sowie Artikel 75 AEUV unterliegen, können in keiner Eigenschaft teilnehmen, auch nicht als Begünstigte, verbundene Einrichtungen, assoziierte Partner, Dritte, die Sachleistungen erbringen, Unterauftragnehmer*innen oder Empfänger*innen finanzieller Unterstützung für Dritte (falls vorhanden).
- Juristische Personen mit Sitz in Russland, Belarus oder in nicht von der Regierung kontrollierten Gebieten der Ukraine - In Anbetracht der illegalen Invasion der Ukraine durch Russland und der Beteiligung von Belarus gibt es derzeit keinen geeigneten Rahmen für die Durchführung der in diesem Programm vorgesehenen Maßnahmen mit juristischen Personen mit Sitz in Russland, Belarus oder in nicht von der Regierung kontrollierten Gebieten der Ukraine. Selbst wenn solche Einrichtungen nicht den restriktiven Maßnahmen der EU unterliegen, können sie daher nicht in irgendeiner Eigenschaft teilnehmen. Dies gilt auch für die Teilnahme als Begünstigte, verbundene Unternehmen, assoziierte Partner, Dritte, die Sachleistungen erbringen, Unterauftragnehmer*innen oder Empfänger*innen von finanzieller Unterstützung für Dritte (falls vorhanden). Ausnahmen können in begründeten Fällen von Fall zu Fall gewährt werden.
Was speziell die an Russland gerichteten Maßnahmen betrifft, so sind nach der Annahme der Verordnung (EU) Nr. 2024/1745 des Rates vom 24. Juni 2024 (zur Änderung der Verordnung (EU) Nr. 833/2014 des Rates vom 31. Juli 2014) über restriktive Maßnahmen angesichts der Handlungen Russlands, die die Lage in der Ukraine destabilisieren, juristische Personen, die außerhalb Russlands ansässig sind, deren Eigentumsrechte jedoch zu mehr als 50 % direkt oder indirekt einer juristischen Person, Organisation oder Einrichtung mit Sitz in Russland gehören, ebenfalls von der Teilnahme in jeglicher Eigenschaft ausgeschlossen. - Maßnahmen zum Schutz des Unionshaushalts vor Verstößen gegen die Grundsätze der Rechtsstaatlichkeit in Ungarn - Gemäß dem Durchführungsbeschluss (EU) 2022/2506 des Rates können ab dem 16. Dezember 2022 keine rechtlichen Verpflichtungen mit ungarischen Stiftungen von öffentlichem Interesse, die gemäß dem ungarischen Gesetz IX von 2021 gegründet wurden, oder mit den von ihnen unterhaltenen Einrichtungen eingegangen werden. Die betroffenen Einrichtungen können sich weiterhin an Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen beteiligen und als assoziierte Partner teilnehmen, ohne EU-Mittel zu erhalten, sofern die Bedingungen der Aufforderung dies zulassen. Solange die Maßnahmen des Rates jedoch nicht aufgehoben sind, können diese Einrichtungen nicht in einer geförderten Rolle teilnehmen (Begünstigte, verbundene Einrichtungen, Unterauftragnehmer*innen, Empfänger*in finanzieller Unterstützung für Dritte usw.) Bei Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen mit mehreren Begünstigten werden die Antragsteller aufgefordert, die betreffende Einrichtung in einer geförderten Rolle zu streichen oder zu ersetzen und/oder ihren Status in einen assoziierten Partner zu ändern. Die Aufgaben und das Budget können entsprechend umverteilt werden.
Zusatzinformationen
Themen
Relevanz für EU-Makroregion
EUSDR - EU Strategie für den Donauraum, EUSBSR - EU Strategie für den Ostseeraum, EUSALP - EU Strategie für den Alpenraum, EUSAIR - EU Strategie für den adriatischen-ionischen Raum
UN Nachhaltigkeitsziele (UN-SDGs)
Zusätzliche Informationen
Die Anträge müssen elektronisch über das elektronische Einreichungssystem des Funders & Tenders Portal eingereicht werden (zugänglich über die Themenseite im Bereich Search Funding & Tenders ). Einreichungen auf Papier sind NICHT möglich.
Für die Einreichung von Anträgen sind die im elektronischen Einreichungssystem bereitgestellten Formulare zu verwenden (nicht die auf der Themenseite verfügbaren Vorlagen, die nur zur Information dienen). Der Aufbau und die Präsentation müssen den Anweisungen in den Formularen entsprechen.
Die Anträge müssen vollständig sein und alle Teile und obligatorischen Anhänge und Belege enthalten.
Das Antragsformular besteht aus zwei Teilen:
- Teil A (direkt online auszufüllen) enthält administrative Angaben zu den antragstellenden Organisationen (künftiger Koordinator und Begünstigte sowie verbundene Einrichtungen), die zusammengefasste Kostenaufstellung für den Vorschlag und aufrufspezifische Fragen;
- Teil B (der vom Einreichungssystem des Portals herunterzuladen, auszufüllen und dann zusammenzusetzen und als PDF-Datei wieder in das System hochzuladen ist) enthält die technische Beschreibung des Projekts.
Anhänge und Begleitdokumente sind direkt im Einreichungssystem verfügbar und müssen als PDF-Dateien (oder in anderen vom System zugelassenen Formaten) hochgeladen werden.
Ein vollständiger Antrag (Teil B) darf höchstens 45 Seiten umfassen.
Um ein ausgewogenes Projektportfolio im Hinblick auf das angestrebte therapeutische Gebiet zu gewährleisten, werden Finanzhilfen (im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel) für Vorschläge nicht nur in der Reihenfolge der Rangfolge, sondern auch in Abhängigkeit von den am höchsten eingestuften Vorschlägen in verschiedenen therapeutischen Gebieten gewährt, sofern die Anträge alle verfügbaren Schwellenwerte erreichen.
Call-Dokumente
Horizon Europe Work Programme 2025 Cluster 1 - HealthHorizon Europe Work Programme 2025 Cluster 1 - Health(1200kB)
Kontakt
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