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Call-Eckdaten
Fortschrittliche Therapien auf der Basis von Zellsekreten
Förderprogramm
Horizont Europa: Cluster 1 - Gesundheit
Call Nummer
HORIZON-HLTH-2025-01-TOOL-02
Termine
Öffnung
22.05.2025
Deadline
16.09.2025 17:00
Förderquote
100%
Budget des Calls
€ 40.000.000,00
Geschätzter Beitrag der EU pro Projekt
zwischen € 9.000.000,00 und € 13.000.000,00
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Call-Inhalte
Kurzbeschreibung
Dieses Thema zielt darauf ab, Aktivitäten zu unterstützen, die eine oder mehrere erwartete Auswirkungen des Ziels "Entwicklung und Nutzung neuer Werkzeuge, Technologien und digitaler Lösungen für eine gesunde Gesellschaft" ermöglichen oder zu diesen beitragen.
Call-Ziele
Sekretom-basierte Therapien haben sich als vielversprechende Alternative zu zellbasierten Therapien erwiesen. Das Sekretom von Zellen ist definiert als das Repertoire an Molekülen und biologischen Faktoren, die in den extrazellulären Raum sezerniert werden, und es hat sich gezeigt, dass es aufgrund seiner parakrinen Wirkungen ein Schlüsselfaktor für die therapeutische Aktivität ist. Die Möglichkeit, Sekretom-Faktoren als handelsübliche Produkte herzustellen, zu lagern und zu verwenden und dabei die therapeutischen Vorteile von Zellen beizubehalten, jedoch mit weniger Sicherheitsbedenken, hat das Sekretom in den Vordergrund der regenerativen Medizin gerückt. Verschiedene Zellsekretome oder Teile davon waren bereits Gegenstand klinischer Versuche, doch gibt es derzeit aufgrund mehrerer Probleme keine von den Behörden zugelassene sekretombasierte Therapie. Bei den meisten sekretombasierten Therapien bestehen derzeit folgende Engpässe: das unvollständige Verständnis ihrer Wirkungsweise, ihre Reproduzierbarkeit aufgrund fehlender standardisierter Herstellungsverfahren und ein Mangel an Wirksamkeits- und Qualitätssicherungsprüfungen. Weitere Einschränkungen sind die Charakterisierung der bioaktiven Faktoren und die Optimierung der Verabreichungsstrategien.
Vorschläge, die zu diesem Thema eingereicht werden, sollten sich mit den oben genannten Problemen befassen und den Weg zu sekretombasierten Therapien ebnen, die sicher und wirksam sind und von den Behörden für den menschlichen Gebrauch zugelassen werden. Die Aktivitäten sollten sich auf Sekretome oder deren Teile beziehen, die aus menschlichen Zellen gewonnen werden und alle folgenden Elemente umfassen:
- Die Auswahl einer sekretombasierten Therapie, deren Hauptwirkungsmechanismus vor Beginn der vorgeschlagenen Arbeiten in In-vitro- und/oder In-vivo-Modellen aufgeklärt worden ist. Das ausgewählte Sekretom oder die ausgewählten bioaktiven Komponenten (extrazelluläre Vesikel, trophische Faktoren, Organellen, RNA, Proteine, Peptide usw.), einschließlich derjenigen, die potenziell schädlich sind, sollten charakterisiert und ihre therapeutische Aktivität sollte bereits in relevanten vorklinischen Modellen nachgewiesen worden sein. Alle Arten menschlicher Zellen können als zugrunde liegende Ausgangszellen verwendet werden.
- Alle Aktivitäten, die erforderlich sind, um die behördlichen und ethischen Genehmigungen für die Durchführung der klinischen Studie zu erhalten. Dies kann die vollständige Charakterisierung, standardisierte Analysemethoden, weitere präklinische Studien in relevanten Modellen (die für die angestrebte Krankheit oder Störung relevant sind) und geeignete Qualitätssicherungsversuche, einschließlich computergestützter Ansätze, Organoide und Organ-on-Chips/Mikrofluidiksysteme, umfassen.
- Erstellung eines Herstellungsprotokolls für das ausgewählte Sekretom oder seine Komponenten, einschließlich aller Schritte der Biogenese: Auswahl der Ausgangszellen, ihre Vorkonditionierung und Bioverarbeitung (Isolierung, Expansion, Kultivierung in Bioreaktoren), Verarbeitung des konditionierten Mediums, Extraktion des Sekretoms oder seiner Komponenten (Isolierung, Reinigung, Lagerung, Vertrieb) und seine/ihre Verabreichung an den Zielort im menschlichen Körper (Art der Verabreichung, endgültige Formulierung).
- Festlegung relevanter Qualitätskriterien für einen vollständig GMP-konformen Produktionsprozess, der die Durchführung klinischer Versuche mit der vorgeschlagenen sekretombasierten Therapie ermöglicht.
- Durchführung aller oben genannten Aktivitäten in enger Zusammenarbeit mit und unter Einhaltung aller Anforderungen der zuständigen Behörden, um die Durchführung klinischer Studien zu ermöglichen.
- Durchführung einer interventionellen, randomisierten, kontrollierten klinischen Studie, die Phase 1 und Phase 2 umfasst, um wissenschaftliche Beweise für die Sicherheit und Wirksamkeit der vorgeschlagenen sekretombasierten Therapie zu erbringen.
- Von den Antragstellern wird erwartet, dass sie spätestens im Monat 12 des Projekts die für die GMP-konforme Produktion erforderlichen Unterlagen (z. B. SOP - Standard Operating Procedures) und spätestens im Monat 24 die für die Durchführung der klinischen Studie erforderlichen Unterlagen (z. B. IMDP) vorlegen, damit die behördliche Genehmigung für die klinische Studie erteilt werden kann. Das übergeordnete Ziel ist die Durchführung und der Abschluss der klinischen Studien der Phasen 1 und 2 während der Laufzeit des Projekts sowie die weitere Zulassung der vorgeschlagenen sekretombasierten Therapie.
- Optional und wenn es für die gewählte sekretombasierte Therapie unerlässlich ist, sollten die Arbeiten auch einen Engineering-Schritt des Sekretoms umfassen, um das gewünschte Profil für erhöhte Sicherheit und verbesserte therapeutische Wirkung zu erreichen. Zu diesem Zweck kann das Sekretom oder seine bioaktive(n) Komponente(n) entweder vor oder nach der Biogenese durch Anwendung klassischer Methoden an den Ausgangszellen, mit Ausnahme ihrer genetischen Veränderung, oder durch physikalisch-chemische Veränderung der bioaktiven Sekretomkomponente modifiziert werden. Die vorgenommenen Veränderungen des Sekretoms sollten zu einer Verbesserung der funktionellen Eigenschaften und/oder der Abgabe an den Zielort (Organ, Gewebe usw.) für die bioaktive Sekretomkomponente führen. All diese Veränderungen sollten den Hauptwirkmechanismus nicht verändern und die vorgeschlagene sekretombasierte Therapie innerhalb der Grenzen von Substanzen menschlichen Ursprungs halten. Die therapeutische Wirkung des Sekretoms oder seiner Bestandteile sollte auf seinen/ihren endogenen Fähigkeiten und Funktionen beruhen; eine exogene Belastung mit Arzneimitteln (unter Verwendung des Sekretoms oder seiner Bestandteile als Arzneimittelträger), sei es vor oder nach der Biogenese, ist nicht vorgesehen.
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Erwartete Effekte und Auswirkungen
Alle Arten von Krankheiten, Funktionsstörungen oder gesundheitlichen Beeinträchtigungen können gezielt behandelt werden, wobei Erkrankungen bevorzugt werden sollten, die größere Patienten*innenpopulationen betreffen und/oder eine hohe Belastung für die öffentlichen Gesundheitssysteme darstellen.
Geschlechtsspezifische Unterschiede sollten sowohl im Hinblick auf die Ausgangszellen als auch auf die gezielte therapeutische Anwendung berücksichtigt werden. Die Beteiligung kleiner und mittlerer Unternehmen (KMU) wird nachdrücklich empfohlen, und wenn eine Verwertungsstrategie entwickelt wird, sollte diese auf einen ersten Einsatz in der EU ausgerichtet sein.
Die Vorschläge sollten die Einbeziehung der Gemeinsamen Forschungsstelle (GFS) der Europäischen Kommission als potenzielle Schnittstelle zwischen Forschungstätigkeiten und pränormativer Regulierungswissenschaft sowie in Bezug auf die potenzielle Validierung von Testmethoden für Regulierungszwecke berücksichtigen. In dieser Hinsicht wird die GFS eine Zusammenarbeit mit jedem erfolgreichen Vorschlag in Betracht ziehen, und diese Zusammenarbeit sollte gegebenenfalls nach der Genehmigung des Vorschlags aufgenommen werden.
Die Antragstellenden sollten Einzelheiten zu ihren klinischen Studien in dem dafür vorgesehenen Anhang unter Verwendung der im Einreichungssystem bereitgestellten Vorlage angeben. Da erwartet wird, dass Vorschläge zu diesem Thema klinische Studien enthalten, wird die Verwendung der Vorlage dringend empfohlen.
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Erwartete Ergebnisse
Vorschläge zu diesem Thema sollten darauf abzielen, Ergebnisse zu liefern, die auf mehrere der folgenden erwarteten Ergebnisse ausgerichtet sind und zu diesen beitragen:
- Forscher*innen und Entwickler*innen von Biopharmazeutika arbeiten mit Klinikern zusammen, die sich bemühen, innovative therapeutische Ansätze in Lösungen für die Gesundheitsversorgung umzusetzen.
- Die Hersteller*innen innovativer Gesundheitstechnologien verwenden standardisierte Herstellungsverfahren.
- Gesundheitsdienstleister erhalten Zugang zu einer neuen Art von innovativen Therapien mit nachgewiesenen gesundheitlichen Vorteilen im Vergleich zu herkömmlichen Behandlungen.
- Die Patient*innen profitieren von innovativen Therapien für Krankheiten, für die es derzeit keine oder nur unzureichende therapeutische Strategien gibt.
- Die Gesundheitssysteme profitieren letztlich von verbesserten Ergebnissen für die Patient*innen, die besser sind als der derzeitige Standard der Versorgung.
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Förderfähigkeitskriterien
Förderregion/-länder
Albanien (Shqipëria), Armenien (Հայաստան), Bosnien und Herzegowina (Bosna i Hercegovina / Босна и Херцеговина), Färöer (Føroyar / Færøerne), Georgien (საქართველო), Island (Ísland), Israel (ישראל / إِسْرَائِيل), Kanada (Canada), Kosovo (Kosova/Kosovë / Косово), Moldau (Moldova), Montenegro (Црна Гора), Neuseeland (Aotearoa), Nordmazedonien (Северна Македонија), Norwegen (Norge), Serbien (Srbija/Сpбија), Tunesien (تونس /Tūnis), Türkei (Türkiye), Ukraine (Україна), Vereinigtes Königreich (United Kingdom)
förderfähige Einrichtungen
Aus- und Weiterbildungseinrichtung, EU-Einrichtung, Forschungseinrichtung inkl. Universität, Kleines und mittleres Unternehmen (KMU), Non-Profit-Organisation (NPO) / Nichtregierungsorganisation (NGO), Private Einrichtung, inkl. privates Unternehmen (privat und gewinnorientiert), Sonstige, Öffentliche Einrichtung (national, regional und lokal; inkl. EVTZ)
verpflichtende Partnerschaft
Ja
Projektpartnerschaft
Um für eine Förderung in Frage zu kommen, müssen die Antragstellende ihren Sitz in einem der folgenden Länder haben:
- den Mitgliedstaaten der Europäischen Union, einschließlich ihrer Regionen in äußerster Randlage
- den überseeischen Ländern und Gebieten (ÜLG), die mit den Mitgliedstaaten verbunden sind
- mit Horizont Europa assoziierte Länder - siehe Liste der teilnehmenden Länder
Nur Rechtspersonen, die ein Konsortium bilden, können an den Maßnahmen teilnehmen, sofern dem Konsortium als Begünstigte drei voneinander unabhängige Rechtspersonen angehören, die jeweils in einem anderen Land ansässig sind, und zwar
- mindestens eine unabhängige Rechtsperson mit Sitz in einem Mitgliedstaat und
- mindestens zwei weitere unabhängige Rechtspersonen, die jeweils in verschiedenen Mitgliedstaaten oder assoziierten Ländern ansässig sind.
In Anerkennung der Öffnung der Programme der US-amerikanischen National Institutes of Health für europäische Forscher kommt jede Rechtsperson mit Sitz in den Vereinigten Staaten von Amerika für eine Finanzierung durch die Union in Betracht.
Jede Rechtsperson, unabhängig von ihrem Sitz, einschließlich Rechtspersonen aus nicht assoziierten Drittländern oder internationalen Organisationen (einschließlich internationaler europäischer Forschungsorganisationen), kann teilnehmen (unabhängig davon, ob sie für eine Finanzierung in Frage kommt oder nicht), sofern die in der Horizont-Europa-Verordnung festgelegten Bedingungen sowie alle anderen im jeweiligen Aufforderungsthema festgelegten Bedingungen erfüllt sind.
Eine "Rechtsperson" ist eine natürliche oder juristische Person, die nach einzelstaatlichem Recht, EU-Recht oder internationalem Recht gegründet wurde und als solche anerkannt ist, Rechtspersönlichkeit besitzt und in eigenem Namen handelnd Rechte ausüben und Verpflichtungen eingehen kann, oder eine Einrichtung ohne Rechtspersönlichkeit.
weitere Förderkriterien
Sonderfälle:
- Verbundene Einrichtungen (d. h. Einrichtungen, die rechtlich oder kapitalmäßig mit einem Begünstigten verbunden sind und sich an der Maßnahme mit ähnlichen Rechten und Pflichten wie die Begünstigten beteiligen, die aber die Finanzhilfevereinbarung nicht unterzeichnen und daher nicht selbst zu Begünstigten werden) sind zulässig, wenn sie für eine Teilnahme und Finanzierung in Frage kommen.
- Assoziierte Partner (d. h. Einrichtungen, die sich an der Maßnahme beteiligen, ohne die Finanzhilfevereinbarung zu unterzeichnen, und ohne das Recht, Kosten in Rechnung zu stellen oder Beiträge zu fordern) sind zulässig, sofern die in den besonderen Bedingungen der Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen genannten Bedingungen für assoziierte Partner erfüllt sind.
- Einrichtungen, die nach nationalem Recht keine Rechtspersönlichkeit besitzen, können ausnahmsweise teilnehmen, sofern ihre Vertreter*innen in der Lage sind, in ihrem Namen rechtliche Verpflichtungen einzugehen, und Garantien zum Schutz der finanziellen Interessen der EU bieten, die denen von juristischen Personen gleichwertig sind.
- Nach EU-Recht geschaffene Rechtspersonen (EU-Einrichtungen), einschließlich dezentraler Agenturen, können dem Konsortium angehören, sofern in ihrem Gründungsakt nichts anderes vorgesehen ist.
- Internationale europäische Forschungseinrichtungen sind förderfähig. Internationale Organisationen mit Sitz in einem Mitgliedstaat oder einem assoziierten Land sind förderfähig für "Ausbildungs- und Mobilitätsmaßnahmen" oder wenn dies in den spezifischen Bedingungen der Aufforderung/des Themas vorgesehen ist. Andere internationale Organisationen sind nicht förderfähig, es sei denn, dies ist in den spezifischen Bedingungen der Aufforderung/des Themas vorgesehen oder ihre Beteiligung wird von der Bewilligungsbehörde als wesentlich für die Durchführung der Maßnahme angesehen.
- Gemeinsame Forschungsstelle (GFS) - Sofern dies in den besonderen Bedingungen der Aufforderung vorgesehen ist, können die Antragstellenden in ihren Vorschlägen den möglichen Beitrag der GFS erwähnen, die GFS beteiligt sich jedoch nicht an der Ausarbeitung und Einreichung des Vorschlags. Die Antragstellenden geben den Beitrag an, den die GFS je nach Umfang des Themas zu dem Projekt leisten könnte. Nach dem Bewertungsverfahren können die GFS und das für die Finanzierung ausgewählte Konsortium eine Vereinbarung über die spezifischen Bedingungen für die Beteiligung der GFS treffen. Wird eine Einigung erzielt, kann die GFS der Finanzhilfevereinbarung als Begünstigter beitreten, der eine Nullfinanzierung beantragt, oder sich als assoziierter Partner beteiligen und würde dem Konsortium als Mitglied beitreten.
- Vereinigungen und Interessenverbände - Einrichtungen, die sich aus Mitgliedern zusammensetzen (z. B. europäische Forschungsinfrastrukturkonsortien (ERICs)), können als "alleinige Begünstigte" oder "Begünstigte ohne Rechtspersönlichkeit" teilnehmen. Wenn die Maßnahme jedoch in der Praxis von den einzelnen Mitgliedern durchgeführt wird, sollten diese Mitglieder ebenfalls teilnehmen (entweder als Begünstigte oder als verbundene Einrichtungen, da ihre Kosten sonst NICHT förderfähig sind).
- Restriktive Maßnahmen der EU - Einrichtungen, die restriktiven Maßnahmen der EU gemäß Artikel 29 des Vertrags über die Europäische Union (EUV) und Artikel 215 des Vertrags über die Arbeitsweise der EU (AEUV) sowie Artikel 75 AEUV unterliegen, können in keiner Eigenschaft teilnehmen, auch nicht als Begünstigte, verbundene Einrichtungen, assoziierte Partner, Dritte, die Sachleistungen erbringen, Unterauftragnehmer*innen oder Empfänger*innen finanzieller Unterstützung für Dritte (falls vorhanden).
- Juristische Personen mit Sitz in Russland, Belarus oder in nicht von der Regierung kontrollierten Gebieten der Ukraine - In Anbetracht der illegalen Invasion der Ukraine durch Russland und der Beteiligung von Belarus gibt es derzeit keinen geeigneten Rahmen für die Durchführung der in diesem Programm vorgesehenen Maßnahmen mit juristischen Personen mit Sitz in Russland, Belarus oder in nicht von der Regierung kontrollierten Gebieten der Ukraine. Selbst wenn solche Einrichtungen nicht den restriktiven Maßnahmen der EU unterliegen, können sie daher nicht in irgendeiner Eigenschaft teilnehmen. Dies gilt auch für die Teilnahme als Begünstigte, verbundene Unternehmen, assoziierte Partner, Dritte, die Sachleistungen erbringen, Unterauftragnehmer*innen oder Empfänger*innen von finanzieller Unterstützung für Dritte (falls vorhanden). Ausnahmen können in begründeten Fällen von Fall zu Fall gewährt werden.
Was speziell die an Russland gerichteten Maßnahmen betrifft, so sind nach der Annahme der Verordnung (EU) Nr. 2024/1745 des Rates vom 24. Juni 2024 (zur Änderung der Verordnung (EU) Nr. 833/2014 des Rates vom 31. Juli 2014) über restriktive Maßnahmen angesichts der Handlungen Russlands, die die Lage in der Ukraine destabilisieren, juristische Personen, die außerhalb Russlands ansässig sind, deren Eigentumsrechte jedoch zu mehr als 50 % direkt oder indirekt einer juristischen Person, Organisation oder Einrichtung mit Sitz in Russland gehören, ebenfalls von der Teilnahme in jeglicher Eigenschaft ausgeschlossen. - Maßnahmen zum Schutz des Unionshaushalts vor Verstößen gegen die Grundsätze der Rechtsstaatlichkeit in Ungarn - Gemäß dem Durchführungsbeschluss (EU) 2022/2506 des Rates können ab dem 16. Dezember 2022 keine rechtlichen Verpflichtungen mit ungarischen Stiftungen von öffentlichem Interesse, die gemäß dem ungarischen Gesetz IX von 2021 gegründet wurden, oder mit den von ihnen unterhaltenen Einrichtungen eingegangen werden. Die betroffenen Einrichtungen können sich weiterhin an Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen beteiligen und als assoziierte Partner teilnehmen, ohne EU-Mittel zu erhalten, sofern die Bedingungen der Aufforderung dies zulassen. Solange die Maßnahmen des Rates jedoch nicht aufgehoben sind, können diese Einrichtungen nicht in einer geförderten Rolle teilnehmen (Begünstigte, verbundene Einrichtungen, Unterauftragnehmer*innen, Empfänger*in finanzieller Unterstützung für Dritte usw.) Bei Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen mit mehreren Begünstigten werden die Antragsteller aufgefordert, die betreffende Einrichtung in einer geförderten Rolle zu streichen oder zu ersetzen und/oder ihren Status in einen assoziierten Partner zu ändern. Die Aufgaben und das Budget können entsprechend umverteilt werden.
Zusatzinformationen
Themen
Relevanz für EU-Makroregion
EUSDR - EU Strategie für den Donauraum, EUSBSR - EU Strategie für den Ostseeraum, EUSALP - EU Strategie für den Alpenraum, EUSAIR - EU Strategie für den adriatischen-ionischen Raum
UN Nachhaltigkeitsziele (UN-SDGs)
Zusätzliche Informationen
Die Anträge müssen elektronisch über das elektronische Einreichungssystem des Funders & Tenders Portal eingereicht werden (zugänglich über die Themenseite im Bereich Search Funding & Tenders ). Einreichungen auf Papier sind NICHT möglich.
Für die Einreichung von Anträgen sind die im elektronischen Einreichungssystem bereitgestellten Formulare zu verwenden (nicht die auf der Themenseite verfügbaren Vorlagen, die nur zur Information dienen). Der Aufbau und die Präsentation müssen den Anweisungen in den Formularen entsprechen.
Die Anträge müssen vollständig sein und alle Teile und obligatorischen Anhänge und Belege enthalten.
Das Antragsformular besteht aus zwei Teilen:
- Teil A (direkt online auszufüllen) enthält administrative Angaben zu den antragstellenden Organisationen (künftiger Koordinator und Begünstigte sowie verbundene Einrichtungen), die zusammengefasste Kostenaufstellung für den Vorschlag und aufrufspezifische Fragen;
- Teil B (der vom Einreichungssystem des Portals herunterzuladen, auszufüllen und dann zusammenzusetzen und als PDF-Datei wieder in das System hochzuladen ist) enthält die technische Beschreibung des Projekts.
Anhänge und Begleitdokumente sind direkt im Einreichungssystem verfügbar und müssen als PDF-Dateien (oder in anderen vom System zugelassenen Formaten) hochgeladen werden.
Ein vollständiger Antrag (Teil B) darf höchstens 45 Seiten umfassen.
Call-Dokumente
Horizon Europe Work Programme 2025 Cluster 1 - HealthHorizon Europe Work Programme 2025 Cluster 1 - Health(1200kB)
Kontakt
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